Oamenii de știință au injectat celule stem în fetuși pentru a trata o malformație congenitală
Celulele stem ar putea reprezenta o nouă frontieră în tratamentul anumitor malformații congenitale. Cercetările preliminare publicate astăzi sugerează că celulele stem donate primite în uter pot ajuta copiii născuți cu spina bifida, conform gizmodo.com.
👉 Primul trial mondial de terapie cu celule stem în uter pentru spina bifida
O echipă de cercetători de la Universitatea California, Davis, a realizat primul trial mondial de terapie cu celule stem în uter pentru spina bifida. Ei au constatat că tratamentul, folosit împreună cu chirurgia prenatală, a fost ușor de desfășurat, fără efecte adverse persistente observate la niciunul dintre nou-născuți. Mai mult, celulele stem ar putea să fi îmbunătățit eficacitatea intervenției chirurgicale și, prin urmare, calitatea vieții copiilor. „Injectarea celulelor stem într-un fetus în dezvoltare a fost o necunoscută totală. Suntem încântați să raportăm o siguranță excelentă,” a declarat Diane Farmer, autoarea principală a studiului și șefa Departamentului de Chirurgie de la UC Davis, într-o declarație a universității.
👉 Definiția spina bifida și tratamentele actuale
Spina bifida este un tip de malformație a tubului neural, ceea ce înseamnă că coloana vertebrală și măduva spinării în dezvoltare a unui fetus nu se formează și nu se închid complet, așa cum este normal. Severitatea poate varia, în funcție de cât de mult din coloană este expusă, dar de multe ori este o condiție debilitantă care duce la probleme cognitive, de vezică și mobilitate pe viață. Tradițional, spina bifida a fost tratată printr-o intervenție chirurgicală care încearcă să închidă țesutul spinal expus imediat după naștere. În ultimii ani, chirurgia prenatală a devenit standardul de îngrijire, cu rezultate îmbunătățite. Totuși, mulți copii continuă să experimenteze probleme de sănătate serioase, chiar și după intervenția chirurgicală prenatală, inclusiv imposibilitatea de a merge independent.
Celulele stem au captat multă atenție științifică datorită potențialului lor de a îmbunătăți vindecarea regenerativă a corpului dincolo de limitele naturale. Acest lucru i-a condus pe cercetătorii de la UC Davis și pe alții să se întrebe dacă acestea ar putea ajuta la îmbunătățirea și mai mult a intervențiilor chirurgicale prenatale pentru spina bifida. Studiile anterioare pe animale păreau să susțină această idee, rezultând în acest studiu, trialul cu faza I CuRe.
👉 Rezultatele trialului și implicațiile acestuia
Trialul a implicat șase femei gravide care aveau fetuși diagnosticați cu spina bifida între 2021 și 2022. Toți fetușii au primit intervenția standard de reparare a coloanei vertebrale. Totuși, înainte de finalizarea intervenției, cercetătorii au aplicat un plasture de celule stem—derivate din placente donate—pe țesutul spinal expus al fetușilor. Trialurile din faza I sunt menite în principal să demonstreze siguranța unui tratament experimental, iar acesta a fost un succes clar. Nu au existat semne de complicații care ar putea fi în mod plauzibil legate de terapia cu celule stem, cum ar fi creșterea tumorilor. Intervențiile chirurgicale s-au desfășurat de asemenea fără complicații, fără infecții și cu vindecare completă a rănilor la toți fetușii.
Deși este încă prea devreme pentru a ști cu siguranță, celulele stem ar fi putut de asemenea să ajute la îmbunătățirea rezultatelor chirurgicale. Scanările RMN au arătat că toți nou-născuții au experimentat o inversare a herniei de cerebel, un semn că intervenția a funcționat așa cum era de așteptat. Și niciunul dintre copii nu a avut nevoie de un șunt pentru hidrocefalie (accumularea de lichid în creier) înainte de a părăsi spitalul, o complicație comună a spina bifida. Descoperirile echipei au fost publicate vineri în jurnalul Lancet.
Aceste rezultate sunt încă foarte timpurii. Va mai dura timp și cercetări pentru a determina dacă terapia cu celule stem a îmbunătățit efectiv sănătatea pe termen lung a acestor copii, cu atât mai puțin dacă poate face același lucru în mod constant pentru alții cu spina bifida. Există cu siguranță motive de optimism în legătură cu acest tratament, nu doar pentru spina bifida, ci și pentru alte condiții care se dezvoltă inițial într-un fetus în dezvoltare. „Deschide calea pentru noi opțiuni de tratament pentru copiii cu malformații congenitale. Viitorul este excitant pentru terapia celulară și genică înainte de naștere,” a spus Farmer. Cercetătorii vor urmări rezultatele pe termen lung ale celor șase copii originali. Și au început deja să avanseze cu un trial mai mare în faza I/IIa pentru 35 de copii.
