Un nou medicament ar putea oferi o alternativă la transplantul hepatic pentru pacienții cu colangita sclerozantă primară
Update cu 2 luni în urmă
Timp de citire: 3 minute
Articol scris de: Andrei Miroslavescu
Un nou medicament ar putea oferi o alternativă la transplantul hepatic pentru pacienții cu colangita sclerozantă primară
Un medicament recent aprobat de autoritățile de reglementare din domeniul sănătății ar putea deveni prima alternativă farmaceutică la transplantul hepatic pentru pacienții cu colangita sclerozantă primară (PSC). Conform informațiilor publicate de digi24.ro, acest medicament a fost autorizat în septembrie 2024 și în Uniunea Europeană, pentru tratarea unei afecțiuni similare numite colangita biliară primară (CBP).
Colangita sclerozantă primară este o boală hepatică cronică, în care canalele biliare din interiorul și din exteriorul ficatului se inflamează și cicatrizează, în cele din urmă îngustându-se sau blocându-se. Cauza exactă a acestei boli nu este cunoscută, dar există suspiciuni că are o componentă autoimună, în care sistemul imunitar atacă și inflamează canalele biliare.
Medicamentul acționează prin stimularea unor molecule din organism care reglează metabolizarea acizilor grași și prin inhibarea sintezei acizilor biliari. Într-un studiu clinic de fază intermediară, care a durat 12 săptămâni, 68 de pacienți cu PSC au primit medicamentul cu substanța activă elafibranor, în doze zilnice de 80 mg, 120 mg sau placebo.
Pacienții tratați cu noul medicament au prezentat îmbunătățiri semnificative ale nivelurilor enzimelor hepatice, iar efectele au fost vizibile chiar după patru săptămâni de la începerea tratamentului. De asemenea, analizele de sânge au arătat o stabilizare mai bună a fibrozei hepatice în grupul care a primit acest medicament, iar pacienții tratați cu o doză mai mare au avut o ameliorare semnificativă a pruritului colestatic, un simptom caracteristic acestei boli.
Cercetătorii estimează că boala afectează între 5 și 16 persoane din 100.000 și poate apărea la orice vârstă. Deși nu există un tratament curativ, medicii pot ameliora simptomele pacienților. "PSC este o boală hepatică severă și, în prezent, transplantul hepatic reprezintă singurul tratament care poate îmbunătăți semnificativ prognosticul", a declarat dr. Cynthia Levy, de la University of Miami Miller School of Medicine, coordonatoarea studiului.
Rata efectelor adverse asociate cu tratamentul a fost similară în toate cele trei grupuri de studiu. Cercetătorii subliniază că sunt necesare studii de o mai mare amploare pentru a evalua potențialul medicamentului în cazul pacienților cu PSC.
